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Disease Gen ‚bearbeitet‘ in menschlichen Embryonen in wissenschaftlichen ersten

Ⓒ AFP – John SAEKI – | Wie neue Gen-Editing-Technik CRISPR / Cas9 die Zeit für gentechnische Experimente deutlich reduziert.

Wissenschaftler in den Vereinigten Staaten haben eine krankheitsverursachende Mutation in der DNA der frühen menschlichen Embryonen repariert, sagten sie am Mittwoch und machten einen Schritt näher an Ingenieurbabys, die frei von erblichen Erkrankungen sind.

Die erfolgreiche Nutzung des CRISPR „Gen Editing“ -Tools in den lebensfähigen Embryonen wurde als technisches Kunststück von externen Experten gefeiert, die gleichzeitig zu einer tieferen Debatte über die Ethik der Veränderung der menschlichen DNA aufgerufen wurden.

Die vom Labor geschaffenen, bearbeiteten Embryos konnten sich nicht über ein paar Tage hinaus entwickeln, als sie eine Handvoll Zellen umfassten.

Etwas mehr als 72 Prozent der Embryonen – 42 von 58 – endete, frei von einer Herzkrankheit verursachenden Mutation, die in der DNA des Spermas getragen wurde, um sie zu schaffen, ein Team, das in der Zeitschrift Nature berichtet wurde.

Dies war eine Verbesserung der 50-prozentigen Chancen für Embryonen, die natürlich aus einem Paar resultieren, in dem ein Partner den Codierungsfehler trägt.

Mit weiterer Verbesserung, sagte Studie Co-Autor Paula Amato der Oregon Health & Science University, die Methode „kann potenziell verwendet werden, um die Übertragung von genetischen Erkrankungen zu künftigen Generationen zu verhindern.“

Die Veränderung selbst ist vererbbar, was bedeutet, dass die Kinder und Enkel einer Person, die mit bearbeiteter DNA geboren ist, von der gleichen genetischen Krankheit sicher sein wird.

Weitere Untersuchungen sind erforderlich, um die Sicherheit der Technik zu bestimmen und ihre Genauigkeit auf bis zu 100 Prozent wie möglich zu steigern, bevor sie verwendet werden können, um Embryonen zu schaffen, die dazu bestimmt sind, sich zu gesunden Babys zu entwickeln.

„Ich bin mir ganz sicher, dass es Werkzeuge gibt, die wir nutzen könnten, um diese Reparatur zu verbessern, damit wir etwa 90 bis 100 Prozent Effizienz erzielen könnten, dann würde ich sagen, dass wir bereit sind, in klinische Studien zu wechseln“, sagte er Amatos Kollege Shoukhrat Mitalipov.

Gene Editing ist umstritten, weil es eine Zukunft hervorruft, in der Menschen „Designer“ Babys mit spezifischen Merkmalen bestellen können – blonde Haare, Athletik, vielleicht sogar Intelligenz.

Aber es gibt auch die Aussicht, vererbbare, genetische Krankheiten zu vermeiden, die beeinträchtigen oder töten können.

Amato, Shoukhrat und ein Team untersuchten eine Genmutation, die eine hypertrophische Kardiomyopathie verursacht, eine erbliche Erkrankung des Herzmuskels, die sich in plötzliche Herzinsuffizienz und Tod, vor allem bei Athleten, übersetzen kann.

– Nicht mehr Fantasie –

Es ist eine Art von Störung, wie Huntington’s Disease, die ein abnormales Gen von nur einem Elternteil erfordert.

Die Forscher verwendeten Spermien von einem Spender, der die Mutation und Eier von gesunden Frauen trug.

Sie injizierten das CRISPR-Cas9-Bearbeitungswerkzeug in die Eier zur gleichen Zeit wie das Sperma – eine große Abweichung von dem, was andere Teams gemacht haben.

Die Forscher fanden heraus, dass 72,4 Prozent der Embryonen, nicht 50 Prozent, wie man erwartet hätte, frei von dem fehlerhaften Gen waren.

Es gab auch keine unbeabsichtigten Mutationen in anderen Teilen des Genoms.

In früheren CRISPR-Studien in China wurde das Gen-Editing-Tool erst nach der Befruchtung zugegeben.

Diese Mannschaften hatten Probleme mit „Mosaik“, die auftritt, wenn einige Zellen in einem Embryo korrigiert werden, und einige nicht.

In der neuen Studie entstand nur ein Embryo ein Mosaik.

„Wir wollen diese Studie definitiv mit anderen Mutationen und anderen Spendern replizieren“, sagte Amato.

CRISPR ist eine revolutionäre Gen-Editing-Technik, die es Wissenschaftlern ermöglicht, DNA in einer Zelle mit präziser Präzision einzufügen, zu entfernen und zu korrigieren.

Für Peter Braude, ein Reproduktionsgesundheitsexperte von King’s College London, zeigte die Studie, dass „die Keimbahn-Genom-Bearbeitung von der zukünftigen Fantasie in die Welt der Möglichkeit übergegangen ist.“

Die Debatte über die Verwendung in der Praxis, fügte er hinzu, „muss laufen, um aufzuholen.“

„Vielleicht ist die größte Frage, und wahrscheinlich diejenige, die am meisten diskutiert wird, ist, ob wir die Gene eines IVF (Lab-created) Embryos körperlich verändern sollten“, fügte Darren Griffin von der University of Kent in Großbritannien hinzu .

„Ebenso muss die Debatte darüber, wie moralisch akzeptabel es ist, nicht zu handeln, wenn wir die Technologie haben, um diese lebensbedrohlichen Krankheiten zu verhindern, auch ins Spiel kommen müssen.“

Derzeit ist die einzige Möglichkeit, vererbbare Erkrankungen bei der assistierten Reproduktion zu vermeiden, die Eier im Labor zu befruchten, die DNA der resultierenden Embryonen zu analysieren und diejenigen zu beseitigen, die Fehler enthalten.

Die neue CRISPR-Technik könnte verwendet werden, um die Anzahl der lebensfähigen Embryonen für die Implantation zu erhöhen, sagte das Team, wodurch die Anzahl der Eier reduziert werden, die invasiv geerntet werden müssen.

Im Jahr 2015 forderte ein UN-Bioethik-Komitee einen Anschlag für die menschliche Embryo-Gen-Bearbeitung für Ängste, die es verwendet werden könnte, um die menschliche Rasse zu modifizieren.

Im vergangenen Jahr gewährte Großbritannien den Wissenschaftlern die Erlaubnis, Embryo-DNA in der Forschung über die Ursachen von Unfruchtbarkeit und Fehlgeburten zu bearbeiten.

Und im Februar dieses Jahres, sagte ein US-Wissenschaft Beratungsausschuss eine solche Änderung sollte in Zukunft erlaubt werden, um Krankheiten zu beseitigen.

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